大脑中不同的神经元有自己的职责和管辖范围，因此，科学家希望通过光遗传学更好地了解不同神经元的作用。比如，当我们让产生光敏通道的DNA有目的地进入某一类神经细胞，形成光敏通道后进行光照，如果这一类细胞刚好关联到一种病，那么或许病症就会有变化，或许就可能治疗该疾病。

最先进行将光敏通道表达在哺乳动物细胞上的科学家之一潘卓华开始光遗传学研究的最初目标就是使盲人重见光明。眼睛中的信息高速提取和处理器叫作“视网膜”,是由几层神经细胞组成的。视觉信息处理的第一步就是把光变成神经电信号，这项工作由“光感细胞”来实现。许多盲人的失明原因就是光感细胞死亡导致光不能变成神经信号。潘卓华在2006年发表一项研究，就是让视网膜中除光感细胞之外的神经细胞变得也对光敏感，这样，即使失去光感细胞，光仍然能在视网膜中引发神经活动，患者得以重见光明。2009年成立的“Retrosense“公司与潘卓华合作，尝试将光敏通道蛋白表达于盲人的视网膜非光感细胞上。2015年，“Retrosense“公司获得了美国食品药监局FDA的临床许可，这项工作目前已经达到临床实验的阶段。

除了治疗失明，临床医疗研究者也在近10年尝试利用光遗传学手段来治疗各种疾病，比如，精确确定与帕金森症相关的神经连接和治疗疼痛。这些尝试给“光疗法”赋予了全新的意义。但是，将感光蛋白引入人体还是需要非常谨慎，毕竟这属于基因治疗的范畴，属于将非人源的基因引入人体细胞。此外光遗传学基因治疗还有作用范围的限制，特别是很多精神疾病涉及的脑区很广泛，使用光遗传学治疗很难刺激如此大的范围。